在被開發 用於治療鐮狀細胞病和地中海貧血症，比如單次給予靶向csk9的arc核酸酶aav載體基因療法，能夠吏恆河猴中血清csk9和ldl膽固醇長期降低，以及德克薩斯大學西南醫學中心的研究人員使用crisr基因編輯來治療狗的duchenne肌營養不良症dd

基因編輯已經是現代醫學神奇的又一個巨大的進步!但是，它並不是完全沒有危害的，也不是完全成熟的。

她看著自己的文件， 寫下幾個字:《新型基因療法——如何避免免疫反應的解決方案》。

這篇稿子若是讓21世紀的研究基因的科學家看見，估計得驚掉自己的下巴。

因為近期的 《自然》裡面已經出了一篇篇反對基因編輯，準確點說是警惕基因編輯醫療的文章。

他們的論點是: 人體中普遍存在cas9的抗體， 如果使用cirsrcas9進行治療， 其治療效果不一定如同人們預想的那般美好甚至有可能會引發 人體劇烈的免疫反應。

說到基因編輯， 不得不說到cas9的工作原理。

crisrcas9是一種原始的免疫系統，基因編輯系統依賴於被稱為cas9的酶，科學家們利用rna引導cas9核酸酶可在多種細胞的特定的基因組位點上進行切割，修飾。從而可以被用來治療某些特定基因突變的疾病。

但是這篇反對的文章採取了30份臍帶血和15份健康成人血液進行分析。

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