撰文：倪楠

突破技術

美國即將批准首個基因治療技術，更多的基因療法正處於開發與批准的程序中。

重要意義

很多疾病都是由單個基因突變導致的，新型的基因療法能夠徹底治癒這些疾病。

技術成熟期

現在

主要研究者

-Spark Therapeutics

-Bio Marin

-Blue Bird Bio

-Uni Qure

-Gen Sight Biologics

基因治療是人類醫療史上偉大的革命，因為它向最困難、最致命而且還有可能貽害後代的一大類疾病發起了有效的衝擊。雖然真正進入市場發揮治療作用的基因療法仍然屈指可數，但是已經獲得了初步的成功。

“修復控制系統”

我們的身體包含10萬億～100萬億個細胞，比銀河系中的恆星和行星的總數還多。每個細胞都像一個工廠車間，在這些車間中，有負責控制的中央操控系統，有負責運輸的傳送系統，還有負責生產的流水線。每個工廠車間不僅要生產供自己生存的產品，保持結構和功能的穩定，還要配合其他車間，透過合作讓整個人體正常運轉。比如，肝臟中的細胞車間需要生產能夠分解有毒物質的產品，大腦中的細胞車間需要發電互相通訊，而頭皮上的車間則負責生產、聚集頭髮。

在每個細胞車間中，最為關鍵的部門是中央操控系統。因為這個部門相當重要，所以處於一個專門闢出的“單間”裡。在那裡，“控制檯”可以根據設定好的程式發出各種指令，透過傳送系統運輸到控制室外面，讓流水線在合適的時間生產正確的產品。如果整個過程中的任何一步出了問題，我們就有可能生病。

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