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【明天10-11點】

每週五上午9點半，王婷文（化名）都要帶4歲的女兒婷婷到浙江省兒童醫院輸液。

35ml液體藥品融入65ml生理鹽水，要輸4個多小時。這種來自美國的創新藥每次藥費超5萬元，其中的活性酶成分可以降解婷婷體內堆積的黏多糖，阻止它對婷婷身體的侵蝕。

但它並不能治癒婷婷。作為一名黏多糖貯積症患兒，她體內的基因發生了突變。在沒有更先進的基因療法問世前，她將不得不終身使用這種來自體外的酶替代品。

一年200多萬藥費，且需終身使用。對於黏多糖貯積症患者家庭來說，這是一場望不見盡頭的戰鬥。

婷婷是王婷文的第二個女兒。

2019年春節後，她發現婷婷的胸骨前凸，懷疑是“雞胸”，帶她來到浙江省兒童醫院檢查。拍完胸片，王婷文一直等到下午，直到醫生在診室裡告訴她，婷婷疑似患有黏多糖貯積症（MPS）。

在2018年國家釋出的《第一批罕見病目錄》裡，MPS排在第73位。

這是一種總髮病率約在2.5萬分之一的罕見遺傳病，身體裡無法代謝的黏多糖會堆積在細胞、血液和結締組織中，造成漸進性、永久性的細胞損傷。患兒生長髮育遲緩，隨著病情發展累及心臟、骨骼、關節、呼吸系統和中樞神經系統等，直至全身系統被壓垮。

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